Este grupo está focado no desenvolvimento de terapias genéticas para travar a progressão de doenças neurodegenerativas raras como a doença de Huntington ou a doença de Machado-Joseph.
Clévio Nóbrega, investigador do Centro de Investigação em Biomedicina (CBMR) da Universidade do Algarve (UAlg) e docente no Departamento de Ciências Biomédicas e Medicina da mesma universidade, é o responsável por esta investigação que visa testar a eficácia de técnicas de substituição e de silenciamento de genes no tratamento destas doenças.
“O meu grupo está interessado em estudar um grupo de doenças neurodegenerativas chamadas doenças de poliglutaminas. É um grupo de nove doenças de onde se destaca por exemplo, a doença de Huntington ou a doença de Machado-Joseph que tem particular relevância em Portugal porque é nos Açores que atinge a prevalência a nível Mundial”, explica.
Estas doenças ocorrem devido à mutação num gene específico. Sabemos que o seu resultado final é uma morte dos neurónios, contudo ainda falta perceber o que está no caminho entre estes dois acontecimentos.
“Um dos focos principais é tentarmos perceber o que é que está a ocorrer a nível molecular nestes neurónios para desta forma desenvolver estratégias terapêuticas, e novos medicamentos mais eficazes para, pelo menos, atrasar a progressão destas doenças”, acrescenta.
Clévio Nóbrega quer assim tratar estas doenças com genes ou com células. Para tal, a sua equipa usa duas ferramentas novas chamadas de edição génica ou de silenciamento que basicamente tratam de retirar o gene mau e de, idealmente, colocar um gene correcto. “No silenciamento não retiramos esse gene, no fundo um gene é expresso na sua proteína, e o silenciamento trata de fazer com que não haja esta expressão desta proteína mutante”, explica.
Este grupo de estratégias podem-se designar por terapia génica e, segundo Clévio Nóbrega, este é um dos grandes focos do seu laboratório para o futuro próximo. “Queremos tentar nos próximos anos dar alguma esperança aos doentes das doenças poliglutaminas através do desenvolvimento de terapias que permitam de facto parar ou pelo menos atrasar a progressão da doença”, conclui.
Saiba mais sobre o investigador em: Linkedin | Researchgate | UAlg
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